Støt CF Kontakt Debat Søg Webshop Hjem
    
     
           
 

 
     
 

Behandling med Kalydeco til cystisk fibrose patienter med mutationsklasse IIII

I januar 2012 blev produktet Kalydeco godkendt af de amerikanske sundhedsmyndigheder til behandling af personer med cystisk fibrose over 6 år, der har den sjældne klasse III mutationen G551D.

Seneste er Kalydeco også godkendt til behandling en række andre klasse III mutationer (de såkaldte non G551D gating mutationer), der blandt andet dækker mutationen R117H.

Behandlingen med Kalydeco™ (Ivacaftor) er en gennembrud i behandlingen af cystisk fibrose. Stoffet tilhører gruppen af de såkaldte ”potentiators and correctors”. Det er den første behandling, der korrigere den grundlæggende årsag til sygdommen (de defekte CFTR kanaler).

Hidtil har alle nye behandlinger (Pulmozyme, antibiotika og enzymer) kun behandlet symptomerne (det seje slim, bakterielle infektioner, manglen på fordøjelsesenzym etc.) ved sygdommen.

Gruppen af alle klasse III mutationer er lille. I USA har kun 4 % af patienterne mutationen G551D. Gruppen af mutationerne G551D og R117H udgør kun 6,8 % af patienter. I Danmark er der pt. 3 patienter med klasse III mutationer der i behandling med Kalydeco™ (Ivacaftor). 

   
   

Cystisk fibrose patienter med klasse III mutationer har CFTR kanaler ved overfladen af cellerne i luftvejene, men de kan ikke åbne og lede klorid-ioner og bikarbonat gennem kanalerne til cellernes yderside i cystisk fibrose lungerne, som det sker hos raske personer.

   
   

Kalydeco™ (Ivacaftor) gives som en tabletbehandling der skal gentages. Tablettens aktive stof (ivacaftor) placerer sig populært sagt på siden af CFTR kanalen på cellernes inderside og åbner for kanalerne så klorid-ioner kan ledes ud gennem CFTR kanaler til oversiden af cellerne.

 
 

Dermed fungerer cystisk fibrose cellerne i lungerne nu stort set som celler i raske lunger. Vandstanden stiger på overfladen af lungerne og det tidligere seje sekret bliver fortyndet, så det er langt lettere at oprense fra lungerne.

Kalydeco™ (Ivacaftor) påvirker også mave-tarm systemet på tilsvarende måde som i lungerne. Der tilføres mere væske til hele tarmsystemet og fordøjelsen bliver markant bedre. 

 

Se video:

Hvordan virker Kalydeco™ (Ivacaftor)
(engelsk sproget)

Cystisk Fibrose Foreningen har ingen relationer til Vertex Pharmaceuticals. Der henvises til CF-Centrene for personlige spørgsmål om behandling med stoffet.

 

Hvad viser behandlingserfaringerne med Kalydeco (Ivacaftor):

  • CFTR funktionen genskabes delvist i cystisk fibrose lungerne
  • De behandlede patienter oplever en markant klinisk forbedring
  • Den gennemsnitlige lungefunktion udtryk ved FEV1 stiger 10%
  • Det forvendtede fald i lungefunktionen over tid som følge af kronisk infektion i lungerne reduceres markant
  • Forekomsten af eksempelvis pseudomonas bakteriekulturer ved kronisk pseudomonas infektion i cystisk fibrose lungerne falder
  • Patienternes BMI (Body Mass Index) forbedre
  • Patienterne tager hurtigere på i vægt

 

Læs mere om:

Basaldefekten ved cystisk fibrose og mutationsklasserne ved sygdommen

Se video om:

CFTR og mutationsklasserne ved cystisk fibrose
(engelsk sproget)

 

 

 
   
 
Bund
Copyright all rights reserved by Danish Cystic Fibrosis Association 2009 eeeeeee eWebsponsorer: